Amiotrofia spinală este o boală genetică ce duce la distrugerea neuronilor motori și atrofie musculară, se întâlnește la 1 din 10.000 de nou-născuți. Tratamentul salvator constă într-o doză de vaccin numit „ZOLGENSMA”, care ajunge la peste 2 milioane de dolari. Din acest an, compania farmaceutică elvețiană ce produce medicamentul a lansat o tombolă la care sunt extrase 100 de doze pentru copiii din țările în care medicamentul nu e autorizat. Printre câștigători se numără și trei copii și R. Moldova.

Vezi și: Gemenii Ciutac au câștigat loteria pentru 100 de doze gratuite de vaccin, inițiată de firma producătoare de Zolgensma

AGORA a aflat mai multe despre loterie, condiții de participare și opiniile ce se împart pe marginea acestei „roți a norocului”.

Trei copii, diagnosticați cu Amiotrofie Spinală de Tip I din RM, câștigă cel mai scump vaccin din lume

Alexandra Stăvilă a împlinit în luna septembrie un an. Copila suferă de Amiotrofie Spinală Tip I, o boală cu prognostic dur în cazul în care nu se intervine cu tratament de urgență. Acesta presupune administrarea celui mai scump vaccin din lume „ZOLGENSMA”, preparat care ajunge să coste 2.1 milioane de dolari.

Fetița era încă la etapa de diagnosticare când mama copilei a început să se informeze care este tratamentul. „Ne pregăteam deja și știam că este ZOLGENSMA, care atunci ne părea extrem de scump. Atunci ne era frică să pornim strângerea de fonduri”, a povestit jurnaliștilor AGORA Virginia Stăvilă, mama Alexandrei.

Vaccinul trebuie administrat până la vârsta de doi ani, iar părinții s-au văzut presați de timp. În luna august, pe conturile deschise în susținerea Alexandrei erau colectate 35% din suma necesară.

Între timp, familia Stăvilă a aflat că AveXis, ramura companiei care produce terapia genetică ZOLGENSMA, organizează o tombolă la care sunt extrase doze gratuite de vaccin. Fără ezitare, familia s-a înscris la loterie în luna mai, iar în septembrie au aflat că au câștigat tratamentul.

Suma adunată din donații în decurs de aproape un an, urma să fie cedată altor copii – gemenilor Galina și Mihail Ciutac, doi dintre cvadrupleții familiei, născuți au același diagnostic de amiotrofie spinală. La început de octombrie, însă, și acești copii au primit o șansă la viață prin intermediul loteriei. Lozul norocos l-au luat ambii. Despre acest lucru a anunțat familia Ciutac în grupul deschis pentru strângerea de fonduri dedicată terapiei celor doi micuți.

În aceste condiții, familia Stăvilă a anunțat că va redirecționa banii colectați altor cazuri similare, iar o parte din sumă deja a ajuns la un copil din România – Alesia – care suferă de Amiotrofie Spinală de Tip I.

Loteria Zolgensma și condiții de participare

Preparatul medicamentos este nou pe piața farmaceutică internațională, iar loteria – cu atât mai mult. Printre primele informații despre această extragere apar în presa internațională la început de 2020, printre care și la BBC.

„Există un medicament nou-nouț, Zolgensma. Acesta este produs de gigantul farmaceutic Elvețian „Novartis” și a fost recent aprobat de Administrația SUA cu privire la Alimente și Medicamente, cunoscută și prin abrevierea sa FDA. Medicamentul este potrivit pentru copii mai mici de doi ani”, scrie BBC.

BBC nota, în ianuarie, că atunci când medicamentul a început a fi din ce în ce mai întrebat, Novartis și subsidiara sa AveXis a anunțat programul loteriei.

Astfel, sunt prevăzute 100 de doze pacienților eligibili, doze care sunt distribuite printr-o extragere oarbă, la fiecare două săptămâni, pe parcursul anului 2020, începând cu 3 februarie. Fiecare extragere are patru câștigători. Așa cum Amiotrofia Spinală există de Tip I, II, III, dar și la adulți, în concurs se înscriu doar micuții cu prima formă a bolii.

Pe 19 septembrie, la doar câteva zile înainte a împlini un anișor, codul Alexandrei a fost unul dintre cele patru extrase la loterie. „A fost un an foarte greu și astăzi, în sfârșit, pe fața mea curg lacrimi de fericire și zâmbesc din toată inima. Și cu mâinile tremurând de emoție pe tastatură, vă anunț cea mai minunată veste: Alexa va primi șansa la viață și va beneficia de tratamentul cu ZOLGENSMA”, scria în acea zi mama fetei pe pagina de Facebook.

În scurt timp, familia a mers în România, acolo unde urmează să fie adus medicamentul. După ce vor sta 14 zile în autoizolare, vor merge la spital, unde Alexandrei i se vor colecta analize și va fi pregătită pentru administrarea tratamentului cu Zolgensma.

Într-o intervenție pentru AGORA, și mama Alexandrei a opinat că „mulți medici s-au revoltat că nu este etic ca beneficiarii tratamentului să fie selectați în asemenea, dar acestea au fost condițiile”.

De ce o doză de Zolgensma costă peste 2 milioane de dolari?

Prețul Zolgensma de milioane de dolari este o reflectare a costului de miliarde de dolari al dezvoltării medicamentelor, scrie Fortune. Potrivit unui studiu din 2016 publicat în Journal of Health Economics, este nevoie, în medie, de 2,6 miliarde de dolari și peste un deceniu pentru a crea un singur medicament nou. O mare parte a cercetării medicamentelor se încheie cu un eșec – doar 14% din medicamentele din studiile clinice primesc în cele din urmă aprobarea FDA, potrivit unui studiu al Institutului de Tehnologie din Massachusetts (MIT). Având în vedere rata mare de eșec, producătorii trebuie să se bazeze pe o mână de medicamente de succes – adesea costisitoare – pentru a-și recupera investițiile și pentru a finanța cercetările viitoare.

Sursa scrie că prețul Zolgensma reflectă unicitatea sa. Singurul alt tratament pentru SMA, un medicament numit Spinraza, a fost aprobat în 2016. Tratamentele cu Spinraza au costat 625.000 dolari până la 750.000 dolari în primul an și apoi în jur de 375.000 dolari în fiecare an după aceea, pentru restul vieții unui pacient. Doza unică de Zolgensma poate ajunge să coste în jumătate cât acest curs de terapie SMA.

Materialul integral poate fi văzut pe Agora.md

Distribuie articolul:
Cuvinte cheie: